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Mirums, maralixibat, oral, sécurisé, obtient l’approbation de Santé Canada.
LIVMARLI : nouvellement autorisé pour traiter le prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille
LIVMARLI a maintenant reçu l’autorisation au Canada pour traiter le prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille. Crédit : Shidlovski /Shutterstock.com.
Mirum Pharmaceuticals a obtenu l’approbation de Santé Canada pour LIVMARLI (maralixibat) afin de traiter le prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille (ALGS), un trouble génétique rare causé par des conduits biliaires réduits ou malformés.
Les anomalies des conduits biliaires entraînent une cholestase, une condition où les acides biliaires s’accumulent dans les conduits, causant ainsi une inflammation et un dysfonctionnement du foie, pouvant aboutir à une maladie hépatique progressive.
Cette approbation est soutenue par des données de l’étude ICONIC, comprenant six années de données issues du programme clinique LIVMARLI.
Les données de l’étude ont indiqué des réductions statistiquement importantes et cliniquement pertinentes du prurit par rapport à un placebo, ainsi qu’une réduction significative des acides biliaires sanguins, maintenue pendant plusieurs années de traitement.
LIVMARLI, qui doit être administré par voie orale une fois par jour, est un inhibiteur du transporteur d’acides biliaires iléal et est affirmé être le seul médicament approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour traiter le prurit cholestatique chez les patients atteints d’ALGS âgés de trois mois et plus.
Chris Peetz, président-directeur général de Mirum Pharmaceuticals, a déclaré : « Cette approbation au Canada renforce notre engagement à garantir aux patients du monde entier une option de traitement significative et efficace pour le fardeau incessant du prurit cholestatique affectant les patients et leur famille vivant avec l’ALGS.
Nous sommes reconnaissants envers les patients, les familles, les cliniciens et la communauté ALGS qui ont rendu cette approbation possible. »
La Commission européenne a également approuvé LIVMARLI pour une utilisation chez les patients âgés de deux mois et plus pour la même indication.
Mirum a également soumis une supplémentaire demande de nouveau médicament (SNDA) à la FDA et à l’Agence européenne des médicaments (European Medical Agency – EMA) pour l’utilisation de LIVMARLI dans le traitement du prurit cholestatique associé à la cholestase familiale intra-hépatique progressive (progressive familial intrahepatic cholestasis – PFIC).
La demande de SNDA à la FDA est destinée au traitement des patients âgés de trois mois et plus, tandis que la soumission à l’EMA est destinée au traitement des patients âgés de deux mois et plus.
Ces deux soumissions sont actuellement en cours d’examen par leurs autorités respectives.
De plus, LIVMARLI est en cours d’évaluation dans des études cliniques de phase avancée pour le traitement d’autres maladies hépatiques cholestatiques rares, notamment l’atrésie biliaire.
FAQ
1. Qu’est-ce que le prurit cholestatique?
Le prurit cholestatique est un symptôme caractérisé par des démangeaisons intenses de la peau causées par une accumulation d’acides biliaires en raison d’une mauvaise fonction hépatique.
2. Qu’est-ce que le syndrome d’Alagille?
Le syndrome d’Alagille est un trouble génétique rare caractérisé par des anomalies des conduits biliaires, qui entraînent des problèmes hépatiques, cardiaques et d’autres complications.
3. Comment LIVMARLI traite-t-il le prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille?
LIVMARLI est un inhibiteur du transporteur d’acides biliaires iléal qui aide à réduire l’accumulation d’acides biliaires, soulageant ainsi les démangeaisons et améliorant la fonction hépatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille.
4. LIVMARLI est-il approuvé dans d’autres pays en dehors du Canada?
Oui, LIVMARLI a également été approuvé par la Commission européenne pour une utilisation chez les patients atteints du syndrome d’Alagille.
5. Quelles sont les autres utilisations potentielles de LIVMARLI?
LIVMARLI est également en cours d’évaluation pour le traitement du prurit cholestatique associé à la cholestase familiale intra-hépatique progressive (PFIC).
Sources: Journal Le Soir