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Accueil Santé

La Haute autorité de santé expose les raisons de son refus de rembourser un traitement prometteur

Journal Le Soir par Journal Le Soir
9 novembre 2024
dans Santé
Temps de lecture:2 minutes de lecture
0
La Haute autorité de santé expose les raisons de son refus de rembourser un traitement prometteur



Fin octobre, les patients atteints d’une forme rare de la maladie de Charcot ont été secoués par la décision de la Haute Autorité de Santé (HAS) de refuser un accès précoce au médicament Qalsody de Biogen. Ce traitement, basé sur la molécule tofersen, vise à ralentir la progression de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie neurodégénérative débilitante. Malgré son approbation par les autorités sanitaires américaines et de l’UE, la HAS a jugé les bénéfices du médicament incertains en se basant sur les données de l’étude réalisée par le laboratoire.

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Pour les patients porteurs d’une mutation génétique spécifique du gène SOD1, le Qalsody représente un espoir dans la lutte contre une maladie incurable. La décision de la HAS a provoqué la colère de l’Association pour la recherche sur la Sclérose Latérale Amyotrophique (ARSLA), qui a qualifié cette décision d’« cruelle et inacceptable » et a appelé le Président Emmanuel Macron à intervenir.

Face à la controverse, la HAS a publié une « mise au point » expliquant sa décision. Selon l’autorité sanitaire, les données fournies par Biogen n’ont pas permis de conclure favorablement sur le caractère innovant du traitement, ce qui a motivé le refus d’accès précoce. Toutefois, l’évaluation du médicament se poursuit dans le cadre d’une autre procédure, avec la possibilité d’un remboursement dans le futur.

Les spécialistes s’accordent à dire que le Qalsody pourrait avoir un effet significatif s’il était administré très tôt, avant même l’apparition des symptômes. Cependant, les résultats des études actuelles n’ont pas montré pleinement l’efficacité du médicament, ce qui soulève des interrogations quant à son utilisation.

Dans l’attente de nouvelles données provenant du laboratoire Biogen, la communauté médicale continue de suivre de près les avancées dans le traitement de la maladie de Charcot. Le débat entre bénéfices potentiels et incertitudes demeure au cœur des discussions, alors que les patients espèrent un accès rapide à des solutions thérapeutiques innovantes.


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