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ANALYSE – Le laboratoire de recherche de l’AFM-Téléthon a besoin de 115 à 120 millions d’euros pour finaliser le développement de son traitement révolutionnaire contre la myopathie de Duchenne. Ce traitement expérimental, qui a déjà aidé Sacha et quatre autres enfants atteints de cette maladie rare, a été développé par le Généthon, le centre de recherche de renom de l’AFM-Téléthon.
Sacha, âgé de 8 ans et ambassadeur du Téléthon, est un exemple vivant de l’impact positif de ce traitement. Il y a deux ans à peine, il était incapable de courir ou de sauter en raison des effets dévastateurs de la myopathie de Duchenne sur ses muscles. Cette maladie, qui touche principalement les garçons à raison de 1 naissance sur 5 000 en France, entraîne une dégénérescence musculaire progressive. À l’âge de 12 ans, la plupart des enfants atteints de Duchenne sont contraints de se déplacer en fauteuil roulant et malheureusement, la plupart décèdent entre 20 et 40 ans.
Grâce aux avancées réalisées par l’AFM-Téléthon et le Généthon, de nouveaux traitements révolutionnaires sont enfin à portée de mains. Après vingt ans de recherche intense sur les thérapies géniques pour les maladies rares, l’association espère offrir un traitement qui ne se contente pas de soulager les symptômes de la maladie, mais qui peut réellement inverser son évolution. En effet, les parents et les familles des enfants atteints de myopathie de Duchenne ont longtemps attendu une lueur d’espoir dans ce combat quotidien.
L’AFM-Téléthon, créée en 1958 par neuf parents déterminés à trouver des solutions pour leurs enfants atteints de maladies génétiques rares, a toujours été à la pointe de la recherche médicale. À travers ses initiatives de financement et de sensibilisation, l’association a pu mobiliser des ressources considérables pour soutenir la recherche et le développement de thérapies innovantes. La campagne annuelle du Téléthon, qui est un événement majeur en France, permet de récolter des fonds essentiels pour la poursuite de ces initiatives.
Aujourd’hui, l’AFM-Téléthon lance un appel urgent à la générosité publique pour récolter les 115 à 120 millions d’euros nécessaires pour finaliser le développement de son traitement révolutionnaire contre la myopathie de Duchenne. Cette somme permettra de mener à bien les essais cliniques et de mettre ce traitement à la disposition de tous les enfants atteints de cette maladie dévastatrice. Nous sommes à un tournant crucial dans la lutte contre les maladies génétiques rares et chaque don compte pour faire avancer la recherche et offrir un meilleur avenir à ces enfants.
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